Tijdens ons Up-to-Date webinar op 20 april 2022 vertelde dr. Françoise Carlotti hoe haar onderzoeksteam probeert type 1 diabetes te genezen met stamcellen. We konden die avond niet al jullie vragen aan dr. Françoise Carlotti voorleggen. In deze blog beantwoordt zij alsnog enkele vragen die niet aan bod kwamen.
Is de productie van C-peptide na transplantatie met stamcellen duurzaam op de langere termijn?
Dr. Françoise Carlotti: "Bètacellen worden op dit moment alleen vervangen met een transplantatie van de Eilandjes van Langerhans van donoren. Het onderzoeksgebied zoekt naar een andere bron om aan cellen te komen die insuline maken, bijvoorbeeld door stamcellen. Het grote voordeel hiervan is dat deze cellen vernieuwd kunnen worden. Zo ontstaat een onuitputtelijke bron aan cellen die aangepast kunnen worden, zodat ze insuline maken.
De eerste resultaten uit het klinisch onderzoek laten zien dat getransplanteerde stamcellen daadwerkelijk C-peptide aanmaken. Dit is in december 2021 gepubliceerd. Patiënten zijn in dit onderzoek tot één jaar na de transplantatie gevolgd. Wetenschappers vonden in ieder geval tot en met dat eerste jaar C-peptide."
Wat is de oorzaak van type 1 diabetes en als deze oorzaak niet aangepakt wordt, hoe goed werkt stamceltherapie dan?
Dr. Françoise Carlotti: "Hoewel we niet helemaal weten hoe type 1 diabetes zich ontwikkelt, weten we wel dat mensen met type 1 diabetes te weinig werkende bètacellen hebben. Er is dus een tekort aan cellen die insuline maken, waardoor patiënten afhankelijk zijn van zelf toegediende insuline. Een veelbelovende behandeling is het namaken van bètacellen in het lab, uit stamcellen, en deze transplanteren. Dit moet de volgende behandeling voor de vervanging van bètacellen worden.
Op dit moment lijkt deze behandeling succesvol. Als dat positieve resultaat blijft, dan hoeven mensen met type 1 diabetes niet zelf nog insuline te spuiten. De bètacellen uit stamcellen nemen de taak goed over."
Is het mogelijk dat nieuwe bèta- en alfacellen overleven zonder ‘verpakking’?
Dr. Françoise Carlotti: "In de klinische proeven die we nu doen, komen de stamcellen van een andere persoon dan de patiënt die de bètacellen krijgt. Dat maakt dat medicatie die het immuunsysteem onderdrukt nodig blijft, om afstoting te voorkomen. Eigenlijk net zoals bij andere orgaan- of celtransplantaties. Dit is ook het geval bij transplantatie van de Eilandjes van Langerhans. Maar met deze medicatie kunnen deze Eilandjes, de nieuwe cellen, wel jaren functioneren."
Bij veel onderzoek in muizen, werkt de behandeling niet bij mensen: is dat in dit geval anders?
Dr. Françoise Carlotti: "De vertaling van onderzoek bij muizen, naar onderzoek bij mensen, is vaak lastig inderdaad. Desondanks zijn de recente ontwikkelingen op het gebied van stamceltherapie bij type 1 diabetes veelbelovend. De resultaten bij transplantatie bij mensen met type 1 diabetes zijn positief."
Is prof. dr. Bart Roep of dr. Aart van Apeldoorn betrokken bij dit onderzoek of is het compleet anders?
Dr. Françoise Carlotti: "Zij werken aan andere, mogelijk wel aanvullende, oplossingen voor mensen met type 1 diabetes. Bart Roep zoek naar manieren om het immuunsysteem opnieuw te programmeren en Aart van Apeldoorn ontwikkelt manieren om Eilandjes, mogelijk uit stamcellen, te transplanteren."